Die Anzahl der klinischen Studien hat sich in den vergangenen Jahren stetig erhöht. Im Bereich der Transplantationsmedizin werden viele wissenschaftliche Untersuchungen durchgeführt. Es werden verschiedene Formen der klinischen Studien unterschieden:
Innerhalb der klinischen Arzneimittelprüfungen unterschiedet man 4 Phasen:
Ziel der Arzneimittelprüfung ist es, in Deutschland nur Arzneimittel zu verschreiben und zu verkaufen, deren Wirksamkeit und Unbedenklichkeit in der Anwendung am Menschen erwiesen ist.
Eine Phase I Studie prüft die Verträglichkeit eines Arzneimittels am gesunden Menschen. Untersucht wird eine kleine Gruppe mit der Frage:
Patienten dürfen an einer Phase I Studie nur dann teilnehmen, wenn es für eine Erkrankung keine wirksame Therapie gibt. Dies ist in der Transplantationsmedizin nicht der Fall.
Aufbauend auf den Erfahrungen der Phase I Studien werden weitere Untersuchungen durchgeführt. In dieser zweiten Phase wird die ursprünglich vorgeschlagene Dosierung weiter untersucht. Es werden verschiedene Dosierungsbereiche ermittelt. Auch in dieser Phase werden die Nebenwirkungen in der Anwendung des Medikaments am Menschen genau dokumentiert.
In dieser Phase werden die Belege für die Wirksamkeit der neuen Therapie gesucht und eine größere Anzahl von Patienten untersucht. Meist sind es 100 bis 1000 Patienten, die nach einem vorher festgelegten Prüfplan in diese Studien eingeschlossen werden. Häufig ist der Vergleich zweier Gruppen vorgesehen:
Beide Gruppen werden dann miteinander verglichen und die Vor- und Nachteile ermittelt. Auf diese Weise können die Vorteile des neuen Behandlungsregimes mit dem etablierten Verfahren verglichen werden. Am Ende dieser Phase III entscheidet sich, ob ein neues Medikament die offizielle Zulassung bekommt.
Entscheidungsbefugt ist die nationale Zulassungsbehörde (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte) oder die europäische Zulassungsbehörde (EMEA).
Nach der Zulassung des Medikaments durch die zuständigen Behörden darf die neue Substanz in Deutschland in den Verkehr gebracht und vom Arzt verschrieben werden. Für einen gesetzlich versicherten Patienten übernimmt die Krankenkasse nach einer Zulassung in diesem Indikationsbereich auch die Kosten des Medikaments.
Dennoch werden Medikamente auch nach der Zulassung ständig überprüft und in ihren Nebenwirkungen überwacht. Dies geschieht systematisch in den Phase IV Studien. Da nun mehrere tausend Patienten (und auch andere Patientengruppen wie z.B. Ältere oder Personen mit anderen Begleiterkrankungen) in die Auswertung mit aufgenommen werden, werden weitere Erkenntnisse gewonnen. So werden auch sehr seltene Nebenwirkungen erfasst und für die Ärzte veröffentlicht.
Klinische Studien können im Studiendesign doppelblind durchgeführt werden. Hierzu werden Patienten in der Regel in unterschiedliche Behandlungsgruppen randomisiert. Arzt und Patient wissen nicht, in welcher Gruppe der Patient sich befindet. Von einer plazebokontrollierten Studie spricht man, wenn eine Gruppe das neue Medikament und die Kontrollgruppe ein Plazebo erhält.
